别让罕见病“免”为其难——IVIG为罕见病撑起免疫保护伞

每年2月的最后一天是“国际罕见病日”。全球约有3亿人受到罕见病影响，其中72%与遗传有关，70%在儿童期起病。罕见病多为慢性、进行性，诊断难、治疗难，患者往往面临漫长而曲折的就医之路。

在众多治疗手段中，有一种药品正为部分罕见病患者带来重要免疫保护——它就是 “静脉注射用人免疫球蛋白（IVIG）”。

什么是IVIG？

免疫球蛋白，也叫抗体，是血浆B细胞在响应生理和病理过程的各种抗原刺激时产生的糖蛋白分子，在免疫系统适应性中起到双重作用。第一重功效是识别抗原并与抗原产生特异性反应，包括对病毒、细菌以及细菌代谢产物（毒素），凝集病原体或细胞等作用；第二重功效是间接效应与免疫调节，包括补体激活、抑制B细胞活化等作用。

IVIG 是一种血浆衍生药品，来自上千例健康人血浆，混合多种抗体，抗体种类达10⁷，其主要活性物质为免疫球蛋白（immunoglobulin, Ig）G及其亚类。IgG作为效应分子和调节分子是IVIG发挥多功能性的一个重要原因。自20世纪80年代以来，IVIG不仅在抗体替代治疗中不可或缺，更因其广泛的免疫调节作用，被广泛应用于多种免疫相关疾病的治疗。

IVIG在罕见病中的应用

根据国家卫生健康委发布的86个罕见病病种诊疗指南（2025年版），IVIG已被明确推荐用于多种罕见病的治疗，如：

1. 成人斯蒂尔病（AOSD）：AOSD合并巨噬细胞活化综合征（MAS）往往需要激素冲击治疗，联合环孢素，可考虑应用IVIG。

2. 慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）：一线治疗包括糖皮质激素、IVIG和血浆置换。

3. 泛发性脓疱型银屑病（GPP）：对于妊娠期、婴幼儿等特殊人群中的GPP患者，IVIG剂可作为一种选择。

4. 天疱疮：对于联合应用糖皮质激素和免疫抑制剂治疗效果不佳的或出现治疗禁忌证的患者，或合并严重感染的患者，可考虑使用IVIG。

5. 原发性免疫缺陷病（PID）：大约80%以上的PID伴有不同程度的低或无IgG血症，IgG替代治疗的基本方案为IVIG 0.4～0.6g/kg，每3～4 周1次，维持5～6g/L的IgG谷浓度。治疗剂量应个体化，在遵循上述基本方案的基础上，目标剂量是保护该个体尽可能免受感染的剂量。

为什么IVIG如此重要？

对于许多罕见病患者而言，特异性治疗药物往往面临选择有限的问题。当疾病涉及免疫调节或抗感染需求时，IVIG是一种可及的治疗选择。

罕见病虽“罕见”，但关爱不应“罕见”。IVIG在罕见病的治疗版图中发挥着独特而重要的作用。我们期待随着医学的不断发展，未来能有更多患者找到适合自己的治疗路径，在抗击疾病的道路上，不再孤单前行。愿每一份生命，都被看见、被支持、被治愈。������

若想进一步查询罕见病诊疗信息，可参考国家卫生健康委发布的86 个罕见病病种诊疗指南（2025年版）。详细网址：https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202507/content_7031426.htm

参考文献：刘荔,任和,张小红,等.静注人免疫球蛋白制造工艺的发展[J/OL].医药导报,1-18[2026-02-26].